Recenze čtenářů
Aktuálně nejsou k dispozici žádné recenze čtenářů. Hodnocení je založeno na 2 hlasů.
Původní název:
Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
Obsah knihy:
Ve Spojených státech je vzácné onemocnění definováno zákonem o lécích pro vzácná onemocnění jako porucha nebo stav, který postihuje méně než 200 000 osob. Při schvalování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění "sirotků" není tradiční přístup analýzy síly pro výpočet velikosti vzorku proveditelný, protože pro klinické zkoušky je k dispozici pouze omezený počet subjektů. V tomto případě je zapotřebí inovativních přístupů k zajištění podstatných důkazů splňujících stejné standardy statistické jistoty jako léky používané k léčbě běžných onemocnění. Inovativní metody pro vývoj léčiv pro vzácná onemocnění se zaměřuje na biostatistické aplikace z hlediska návrhu a analýzy ve farmaceutickém výzkumu a vývoji, a to jak z regulačního, tak z vědeckého (statistického) hlediska.
Klíčové vlastnosti:
⬤ Přehled kritických otázek (např. výběr koncového bodu/mezní hodnoty, požadavky na velikost vzorku a komplexní inovativní design).
⬤ Zajišťuje lepší pochopení statistických konceptů a metod, které mohou být použity při regulačním přezkumu a schvalování.
⬤ Přesně a spolehlivě objasňuje sporné statistické otázky při regulačním přezkumu a schvalování.
⬤ Vypracovává doporučení pro hodnocení regulačních podání týkajících se vzácných onemocnění.
⬤ Navrhuje inovativní návrhy studií a statistické metody pro vývoj léků na vzácná onemocnění, včetně návrhů studií n -of-1, adaptivních návrhů studií a hlavních protokolů, jako jsou studie platformy.
⬤ Poskytuje přehled o současných regulačních pokynech týkajících se vývoje léčiv pro vzácná onemocnění, jako je genová terapie.
