Kvantitativní rozhodování při vývoji léčiv

Recenze čtenářů

Aktuálně nejsou k dispozici žádné recenze čtenářů. Hodnocení je založeno na 2 hlasů.

Původní název:

Quantitative Decisions in Drug Development

Obsah knihy:

Tato kniha se zaměřuje na důležité rozhodovací body a důkazy potřebné pro rozhodování v těchto bodech během vývoje nového léku. Uplatňuje holistický přístup k vývoji léku tím, že do rozhodování v pozdějších fázích explicitně začleňuje poznatky získané v dřívější části vývoje a dostupné historické informace. Kromě toho kniha sdílí poznatky získané z několika vybraných příkladů publikovaných v literatuře od vydání prvního vydání.

Druhé vydání znovu zdůrazňuje potřebu přijímat rozhodnutí Go/No Go založená na důkazech při vývoji léku, o níž se hovořilo v prvním vydání. Podstatně rozšiřuje několik témat, která od vydání prvního vydání zaznamenala velký pokrok. Mezi nejviditelnější doplňky patří tři adaptivní studie provedené v posledních letech, které nabízejí vynikající příležitosti k učení, využití historických údajů při navrhování a analýze klinických studií a rozšíření rozhodovacích kritérií na případy, kdy je primární koncový ukazatel binární. Všechny příklady použité k ilustraci doplňkových materiálů pocházejí ze skutečných studií, přičemž autoři nabízejí i několik úvah po ukončení studie.

Kniha začíná přehledem vývoje produktů a způsobů jejich schvalování regulačními orgány. Poté se zabývá tím, jak začlenit předchozí znalosti do návrhu studie a rozhodování v různých fázích vývoje léku. Předchozí znalosti zahrnují informace týkající se historických kontrol. Jako pomůcka při rozhodování jsou v knize popsány vhodné metriky a formulace rozhodnutí o postupu/nepostupu kandidáta na léčivo do další fáze vývoje. S využitím konceptu pozitivní prediktivní hodnoty v oblasti diagnostiky vede kniha čtenáře k posouzení pravděpodobnosti, že zkoušený přípravek je účinný vzhledem k pozitivním výsledkům studie. Závěrem kniha poukazuje na časté chyby, kterých se vývojáři léčiv v rámci současného paradigmatu vývoje léčiv dopouštějí.

Kniha nabízí užitečné poznatky statistikům, klinickým lékařům, manažerům pro regulační záležitosti a osobám s rozhodovací pravomocí ve farmaceutickém průmyslu, kteří mají základní znalosti o procesu vývoje léčiv a klinických hodnoceních prováděných na podporu povolení k uvedení léčiv na trh. Autoři poskytují softwarové kódy pro vybrané analytické přístupy, o nichž se v knize pojednává. Kniha obsahuje dostatek technických podrobností, které umožňují statistikům replikovat kvantitativní ilustrace, aby mohli sami vytvářet informace usnadňující rozhodování.